视网膜大修

染病变受损时，眼疾会受到很大的阻碍。不幸的是，虽然亚洲地区有数亿人患上染病变复合，但以外还没有人必需的放射治疗方式。然而，随着细胞培养核应用的不断进步，新方式未来将会大修染病变。无论是通过培养新细胞核，然后将它们再生到染病变当中，还是通过从头开始协作整个染病变，细胞培养核临床未来将会提高染病变复合症状的眼疾，还他们一个清晰的世界性。新突破！细胞培养核大修染病变细胞培养核临床初见成效到以外为止，染病变损伤已被证明是不可反败为胜的，但细胞培养核放射治疗确实是完全恢复眼疾的更为重要。进化从外界获得的信息当；还有 80% 来自于鼻子。对于一个高龄老年性白带复合（advanced age-related macular degeneration， AMD）症状来说，日常生活是非常困难的。你可以为了让一下，鼻子聚焦在远处，仅有使用周边视觉来读网址上的文本字。末期 AMD 症状看到的图像都是轻微扭曲的，或者眼疾当的中心于其黑点，甚至无法完成阅读、菜肴或驾驶等日常任务。即使勉强能看到，也要耗费好大身躯。由于 AMD 没有人治愈方式，症状要在模糊当中度过一生。AMD 是由染病变（鼻子后部的薄层有组织，负责将光转换带入电信号，然后由脑部转换带入图像）退化引致的一系列小腿染病因当中最常见的一种。到 2020 年，亚洲地区分之一有 1.96 亿人将患上 AMD。此外，还有数百万人罕见的遗传性染病变复合染病因，例如染病变色素复合——一系列首先阻碍周边眼疾的染病因，常始于幼年时期。鉴于染病变复合极大地阻碍症状的生活品质，分析职员以前在努力解析染病变复合的原因，并探索各种放射治疗方式以期完全恢复症状眼疾。最有希望的临床是基于细胞培养核的几种潜在放射治疗方式。细胞培养核有着全能性，能其发展各种细胞核类型。以外几个激活增生细胞培养核以大修染病变的方式早就卓有成效了人体检验。去年 3 月初，伦敦大学艺术学院（University College London）和摩菲神经外科医院（Moorfields Eye Hospital）的分析职员合作卓有成效的伦敦放射治疗眼疾计划（London Project to Cure Blindness）宣布了一项检验结果，该检验当中两名 AMD 症状使用了含有都是以自人体卵子细胞培养核的染病变细胞核的生器皿工程胶布。该胶布是通过诱导细胞培养核其发展染病变色素内膜核而形成的。染病变色素内膜核是形成染病变和胃肠之间界面的单层细胞核，并且 AMD 症状的染病变色素内膜核存在轻微损伤。然后，医学外科医生通过动手术将胶布寄出到症状染病变的花柱，希望这些健康的细胞核能移除掉一部分受损的内膜核。两名人会的动手术均非常可惜，这与日本帝国的类似检验一样。然而，与日本帝国分析多种不同的是，伦敦计划的两位大多数人都表示他们的眼疾有所加强，其当中一位人会从几乎无法阅读到每分钟能完成至少 80 本字的阅读。尽管这些检验规模太小而无法得出关于细胞培养核临床应该能必需放射治疗 AMD 的确切结论，但这些见到为该领域注入了活力。随着细胞培养核培养应用的不断完善，分析职员不仅有可以增高激活的细胞核类型，而且可以协作整个机制性染病变。这些系统可以带入药器皿见到和染病因建模的有力用以。在细胞核合组和有组织层面，分析职员早就协作了与进化染病变有着惊人共同点的染病变类肾脏。对于染病变复合症状来说，未来开始更加更加清晰。细胞培养核 - 染病变生器皿学眼疾障碍阻碍亚洲地区至少 2.85 亿人。由于鼻子设于体表，动动手术相对简单，神经外科分析处于挺进创新临床的最前沿。关于卵子细胞培养核（embryonic stem cells， ESCs）和诱导多潜能细胞培养核（induced pluripotent stem cells， iPSCs）同化的开创性分析表明，细胞培养核可以同化为染病变细胞核和有着所有主要的染病变细胞核类型的可视化染病变类肾脏。这些应用进步为可视化进化染病变胚胎发育和染病因，测试潜在的放射治疗药器皿和技术开发细胞核再生放射治疗提供了弥足珍贵的机会。内源性染病变细胞培养核、卵子细胞培养核和诱导多潜能细胞培养核如何其发展有着广泛应用的染病变细胞核。症状 iPSC 都是以框架的工业发展使我们能够探索遗传性染病变营养不良的染病因机制，以及针对特定DNA背景或细胞核背景测试临床。我们使用症状 iPSC 都是以的染病变色素上皮（retinal pigment epithelium， RPE）和染病变类肾脏同步进行常见的 RP2 无行家变异，引致 X 连锁染病变色素复合，以测试促通读药器皿（translational read-through-inducing drugs， TRIDs）应该可以完全恢复 RP2 亚基表达。一些遗传染病由无行家变异引致，无行家变异通常造成了中文如期终止，生成截短、无机制的氨基酸，TRIDs 可以解除无行家变异造成了的中文停止，从而完全恢复氨基酸的裂解。在 iPSC 都是以的 RPE 和染病变类肾脏当中，TRID 完全恢复了 RP2 亚基的裂解，并足以反败为胜判读到的细胞核表型，这表明 TRIDs 可以应用于医学染病变营养不良DNA的特异性无行家变异。CEP290 变异能引致丝状染病综合症，同时也可引致 Leber 先天性黑蒙（Leber congenital amaurosis， LCA）。深度内含子变异是 LCA 的主要原因，它能刺激掩藏外显子的插入，造成了中文的如期终止。基于 LCA 症状都是以的 iPSC 得到的染病变类肾脏，分析职员见到，最高技术水平的反常转录器皿，与光感受器同化和光感受器特异性外显子的解码同时暴发。这一最近，解码的有组织特异性差异确实推动了染病因的暴发。反行家寡核苷酸（antisense oligonucleotide， AON）药器皿能必需抑制作用掩藏外显子的插入，并加强正常解码。CEP290 亚基表达足以力挽狂澜染病变肾脏当中的丝状。这些原始数据表明，AON 临床确实是放射治疗 CEP290-LCA 的实用并不需要，AON 临床以外正处于 CEP290-LCA 的 1/ 2 期的测试当中。细胞核替代临床确实为末期染病变复合症状带来圣诗。末期症状的光感受器、RPE 或染病变神经节细胞核（retinal ganglion cells， RGC）早就被盗。年龄依赖性白带复合（Age-related macular degeneration， AMD）会诱导 RPE 和当的中心眼疾丧失，是造成了眼疾的主要原因。分析职员在裂解膜铝制上技术开发了一种人源 ESC 都是以的 RPE 单层，作为再生的 “胶布”，以替代被盗的 RPE 细胞核。在此基础上，他们设计了 1 期的测试，给两名患上急性湿性 AMD 的人会激活胶布，以检验这一处理程序的安全性和可行性。在再生后 12 个月初，有证据表明该胶布必需加强了两位人会的染病变机制和眼疾。该分析全面性证实了 ESC-RPE 贴剂作为 AMD 潜在放射治疗的安全性和可行性。在末期 AMD 以及遗传性染病变染病因当中，症状的光感受器被盗。前期分析早就表明，来自供体有组织的光感受器前体的再生可以完全恢复先天性静止性夜盲症（congenital stationary night blindness）框架小鼠的视觉机制。随着 3D 细胞培养核同化应用的进一步工业发展，分析职员用进化 ESC 也得到了类似的结果，并将这些应用应用于放射治疗末期染病变复合。在低等脊椎动器皿当中，染病变当中的马丁神经外膜细胞核（Müller glial cells）有着细胞培养核特性，可以再生神经元。分析职员正在分析如何诱导进化染病变当中的这些细胞核同步进行内源性大修，使其带入神经保护生物体，或产生原先 RGC 以用于帕金森氏症的再生动手术。这些分析证明了细胞培养核的优点，以及再生作为染病变退化时完全恢复眼疾的放射治疗策略性的可行性。在细胞培养核也确实带入DNA编辑的再生细胞核来源的情况下，这些分析尤为重要。